“Da” genskoj terapiji usmjerenoj na liječenje anemije srpastih stanica i drugog nasljednog poremećaja krvi za pacijente u dobi od 12 i više godina, rekla je Britanija u četvrtak (16. 11.), objavila je državna agencija za lijekove, čime je postala prva zemlja u svijetu koja je učinila tako.
Casgevy je prvi lijek koji je licenciran pomoću alata za uređivanje genoma CRISR, koji je njegovim izumiteljicama Emmanuelle Charpentier iz Francuske i Jennifer Doudna iz Sjedinjenih Država donio Nobelovu nagradu za kemiju 2020., priopćila je britanska Regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode i Regulatorna agencija za zdravstvene proizvode , MHRA).
Što je anemija srpastih stanica i beta-talasemija
Anemija srpastih stanica i β-talasemija genetske su bolesti uzrokovane pogreškama u genima za hemoglobin, koji crvene krvne stanice koriste za prijenos kisika po tijelu.
“I anemija srpastih stanica i beta-talasemija su bolna, doživotna stanja koja u nekim slučajevima mogu biti fatalna”, rekao je u izjavi privremeni direktor MHRA-e Julian Beach, a prenosi Atenska novinska agencija, pozivajući se na Reuters.
U kliničkim je ispitivanjima utvrđeno da Casgevy obnavlja zdravu proizvodnju hemoglobina kod većine sudionika s anemijom srpastih stanica i beta-talasemijom ovisnom o transfuziji, ublažavajući simptome bolesti, dodala je Beach.
MHRA je priopćila da tijekom ispitivanja nisu utvrđena nikakva veća sigurnosna pitanja, dodavši da pomno prati sigurnost lijeka.
Liječenje se sastoji od uklanjanja primordijalnih hematopoetskih stanica iz pacijentove koštane srži i korekcije gena u laboratoriju, pri čemu se modificirane stanice ponovno unose u pacijentovo tijelo nakon adaptacijske terapije za pripremu koštane srži.
zvijer vijesti.gr
