Kardiovaskularne bolesti čine oko 32% svih smrtnih slučajeva u svijetu svake godine. Najčešći tip kardiovaskularne bolesti je koronarna bolest, što dovodi do otvrdnuća arterija (ateroskleroze) kada su jedna ili više koronarnih arterija djelomično blokirane aterosklerotskim plakovima, sprječavajući pravilan protok krvi do srca. Ako je dotok krvi u srce potpuno blokiran, to može izazvati srčani udar.
Znanstvenici s Southwestern medicinskog centra Sveučilišta Texas vjeruju da bi nova terapija za uređivanje gena CRISPR-Cas9 mogla pomoći u liječenju kardiovaskularnih bolesti i popraviti oštećeno tkivo odmah nakon srčanog udara. Studija je objavljena u časopisu Znanost.
Uređivanje gena daje znanstvenicima način da izmijene DNK osobe. CRISPR (Skupljena pravilno razmaknuta kratka palindromska ponavljanja)/Cas9 je jedna od tehnologija koja se koristi u uređivanju gena. Pomoću ove tehnologije znanstvenici mogu “uključiti i isključiti” određene gene u stanicama osobe. Oni također mogu “izrezati” ili da dodati staničnoj DNK. Prethodna istraživanja su pokazala da je CRISPR/Cas9 potencijalno sredstvo za liječenje bolesti kao što su:
Uređivanje gena omogućuje (znanstvenicima) ciljanje medijatora bolesti s visokom specifičnošću i to samo u oštećenom organu (tj. srcu), što znači potencijalno visoka terapijska korist s manje štetnih nuspojava.
Znanstvenici su testirali svoju novu terapiju za uređivanje gena CRISPR-Cas9 koristeći laboratorijske miševe. Kako bi komponente sustava za uređivanje gena dospjele do srca korišteni su virusi. Sustav za uređivanje gena CRISPR-Cas9 sastoji se od vodička RNA i glavni urednik.
Vodič RNA odgovara određenoj regiji u genomu i djeluje tako da dovede core editor u bliski kontakt s određenim genom. Glavni uređivač precizno modificira gen (koji kodira informacije za sintezu proteina CaMKIIδ) kako bi spriječio kroničnu prekomjernu aktivaciju proteina CaMKIIδ, koji je induktor srčanih bolesti.
Istraživači su također otkrili da je korištenje terapije CRISPR-Cas9 za suzbijanje gena CaMKIIδ kod miševa pomoglo njihovu zaštitu od ishemijske/reperfuzijske ozljede srca zbog bolesti srca.
Reference:
1. Znanost. Ablacija oksidacije CaMKIIδ uređivanjem baze CRISPR-Cas9 kao terapija za srčane bolesti
2. Nacionalni centar za biotehnološke informacije (NCBI). Što je CRISPR/Cas9?
3. Medicinske vijesti danas. Bolest srca: Uređivanje gena CRISPR može popraviti oštećeno tkivo nakon srčanog udara
