Nova tehnologija omogućuje isporuku genske terapije izravno u pluća kroz nosnu šupljinu.
Multidisciplinarni tim liječnika sudjeluje u studiji koja traži načine transporta određene vrste RNK u pluća radi ‘genetskog utišavanja’. Utvrđeno je da je najučinkovitija i najpouzdanija metoda kroz nosnu šupljinu.
“Gene silencing” je suvremena metoda liječenja u kojoj se u cilju suzbijanja određene bolesti potiskuju ili “utišavaju” geni čije bi aktiviranje imalo nepovoljan učinak. Ova vrsta terapije je sigurna, s mogućnošću vraćanja tih gena u prethodno stanje.
U liječenju se koristi takozvana silencing RNA ili siRNA. Male veličine u usporedbi s drugim vrstama RNA, utišavanje ima funkciju reguliranja ekspresije gena kroz proces koji se naziva RNA interferencija. U većini slučajeva to znači potpuno blokiranje ekspresije gena upotrebom određenih molekula.
Proces počinje vezanjem siRNA na molekule predloške RNA ili mRNA. mRNA služi za prijenos genetskih informacija pohranjenih u jezgri DNA u stanice gdje se mogu proizvoditi odgovarajući proteini potrebni tijelu. Kada se siRNA veže za mRNA, počinje inhibirati njezinu funkciju da “aktivira” genetske informacije pohranjene u njoj tako što proizvodi određeni protein. Na taj način dolazi do poremećaja genetskog koda u navedenom genu i on ne može obavljati svoju funkciju.
Kontrola “utišavanja” daje nam mogućnost ciljanja RNA lanaca koji uzrokuju bolest. Znanstvenici s Medicinskog fakulteta UMass Chan naišli su na poteškoće u pružanju takvog tretmana plućima jer su ona iznimno osjetljiva na štetne čestice koje mogu potaknuti imunološki odgovor. Rješenje pronalaze kroz nos – transport kroz nosnu šupljinu pokazao se kao najučinkovitija metoda dostave siRNA u dišni sustav, a podaci iz njihove studije upućuju na uspješnu neutralizaciju SARS-Cov-2 u tijelu.
Jedna od prednosti ove metode je veliki potencijal prilagodbe plućnim bolestima. Znanstvenici su se usredotočili na njegovu primjenu protiv plućne fibroze i astme.
Znanstveni rad objavljen je u Zbornik radova Nacionalne akademije znanosti.
Reference:
Khvorova, A. (2023., 9. ožujka) Dvovalentne siRNA su bioraspoložive u plućima i učinkovito blokiraju infekciju SARS-CoV-2. Preuzeto 3. svibnja 2023. s https://doi.org/10.1073/pnas.2219523120